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Uno studio ha identificato nell’innalzamento della proteina spastina un nuovo approccio terapeutico contro la paraplegia spastica ereditaria
La paraplegia spastica ereditaria è una patologia neurodegenerativa. Essa è caratterizzata da una progressiva spasticità degli arti inferiori, causata della degenerazione dei neuroni corticospinali. Le forme più frequenti sono causate da mutazioni della spastina. Si tratta di una proteina coinvolta anche nella divisione cellulare e nel trasporto intracellulare. E’ cruciale che le cellule posseggano una quantità adeguata di questa proteina.
L’innalzamento della spastina
Lo studio ha individuato nell’innalzamento della proteina un nuovo, promettente approccio terapeutico per la paraplegia spastica ereditaria. Per questa malattia, attualmente, non esistono cure. La ricerca è realizzata da un team internazionale. Esso è coordinato dall’Istituto di biologia e patologia molecolari del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr-Ibpm). I risultati sono stati pubblicati sulla rivista Life Science Alliance.
I risultati dello studio
“Alcune recenti ricerche hanno mostrato il beneficio del giusto dosaggio di spastina per i pazienti affetti da paraplegie spastiche. Sono stati studiati in dettaglio i meccanismi che regolano i livelli di questa proteina”. Spiega Cinzia Rinaldo del Cnr-Ibpm, coordinatrice dello studio. “Abbiamo scoperto che la proteina HIPK2 è in grado di regolare i livelli della spastina. Ciò consente così di recuperane il corretto dosaggio. Di conseguenza, ne prevede, con l’uso di un apposito farmaco, la degradazione”.
“La ricerca ha individuato lo strumento utile ad aumentare il dosaggio della proteina che causa la degenerazione dei neuroni. La sperimentazione è avvenuta in modelli ex vivo. Questi simulano le caratteristiche e l’andamento della patologia”. Prosegue la prima firma del lavoro Francesca Sardina. Essa è titolare di un assegno di ricerca attualmente finanziato da AFM Telethon (Francia). “Questo risultato invita a proseguire gli studi in direzione della sperimentazione pre-clinica e clinica. Questo poiché quanto scoperto apre possibili applicazioni nelle altre patologie neurodegenerative. Tra esse, l’Alzheimer, dove l’aumento del livello di spastina può essere benefico”.
La ricerca è stata realizzata grazie al finanziamento della Fondazione Telethon italiana e dell’AFM Telethon. Essi hanno ritenuto di investire su questa ricerca di base. Questo poichè ne hanno riconosciuto le potenzialità e i promettenti risvolti terapeutici.
