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La tecnica Crisp-Cas, ovvero la forbice molecolare del Dna, può correggere i difetti genetici alla base di talassemia e anemia falciforme.
I risultati di una sperimentazione affermano che la forbice molecolare del Dna può correggere i difetti genetici di talassemia e anemia falciforme.
Infatti, ha appena visto il primo paziente trattato anche in Italia, all’ospedale Bambino Gesù, presentati al Congresso della Società Americana di Ematologia.
“L’editing rappresenta con forza una rilevante opzione curativa per i pazienti con emoglobinopatie. In genere, questi pazienti trovano nel trapianto di midollo la principale soluzione.”, spiega Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia del Bambino Gesù.
“Il vantaggio dell’editing del genoma, che si affianca per profilo di sicurezza ed efficacia alla terapia genica, anch’essa assai innovativa e sviluppata con successo nel nostro Ospedale, è quello di poter essere applicato anche a chi non ha un donatore di midollo osseo. O non può ricevere un trapianto a causa dell’età. Confidiamo che in futuro l’editing potrà essere utilizzato anche per il trattamento di altre malattie genetiche. E per migliorare ulteriormente l’efficacia delle cellule CAR-T.”, prosegue Locatelli.
Il Bambino Gesù è l’unico ospedale italiano coinvolto nella sperimentazione, il cui comitato scientifico internazionale è coordinato da Locatelli. Inoltre, è anche coautore di uno studio sul New England Journal of Medicine, sui primi due casi.
Talassemia e anemia falciforme sono due malattie del sangue molto diffuse in Sardegna. E sono causate dalle mutazioni dei geni coinvolti nella sintesi dell’emoglobina, la proteina che trasporta ossigeno nell’organismo. Attraverso la tecnica è possibile far produrre alle staminali del paziente invece l’emoglobina fetale, che non ha difetti. Quindi, in questo modo si rimuove il gene che blocca la produzione dell’emoglobina fetale alla nascita.
