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Doppia buona notizia per le persone con sclerosi multipla (Sm). Con la Gazzetta Ufficiale n. 88 l’Aifa ha autorizzato la rimborsabilità di siponimod, prima terapia orale indicata per la sclerosi multipla secondariamente progressiva (Smsp) con malattia con segni di attività, informa Novartis.
Un traguardo che, sottolinea il gruppo farmaceutico svizzero, arriva poco dopo l’approvazione da parte dell’Ema di ofatumumab. Si tratta di trattamento mirato alle cellule B, indicato per pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante (Smr). “Due approvazioni importanti. – Evidenzia la compagnia. “Esse testimoniamo l’impegno di Novartis nello sviluppo di terapie in grado di rispondere alle esigenze ancora insoddisfatte delle persone con Sm nelle diverse forme di malattia e stadio di disabilità”.
La sclerosi multipla – ricorda Novartis in una nota – è una malattia cronica che colpisce il sistema nervoso centrale. Può causare l’interruzione dei segnali tra il cervello, il midollo spinale e i nervi ottici, portando a una vasta gamma di sintomi. Secondo un’indagine della Federazione internazionale sclerosi multipla (Msif), le malattie neurologiche, fra cui la Sm, sono tra le più impattanti nella popolazione italiana. Rappresentano la terza causa di morte dopo le patologie cardiovascolari e i tumori, e la terza causa di disabilità.
Secondo il Barometro della Sm in Italia, redatto dall’Associazione italiana sclerosi multipla (Aism), oltre 126mila persone nel nostro Paese sono costrette a convivere con il decorso cronico della patologia. L’obiettivo è un percorso terapeutico adeguato e specifico per le diverse forme di Sm, per rallentarne la progressione e ridurre la disabilità, migliorando la qualità di vita.
Non solo. Il rallentamento della progressione della malattia e la riduzione della disabilità associata rappresentano anche uno sgravio del peso socio-economico della sclerosi multipla. Oggi esso è quantificato mediamente in 45mila euro annui per persona con Sm, cifra che può raggiungere i 84mila in caso di patologia avanzata.
Studio di fase III Expand
Lo studio di fase III Expand, il più ampio trial randomizzato e controllato condotto ad oggi sulla Smsp – dettaglia Novartis – ha dimostrato il profilo di efficacia e di sicurezza di siponimod. I risultati hanno confermato che il rischio di progressione della disabilità confermata a 3 e a 6 mesi è stato significativamente ridotto. Almeno nei pazienti con malattia con segni di attività. Ridotto rispettivamente del 31% e del 37%, nel gruppo trattato con siponimod in confronto a placebo. Risultati significativi sono emersi anche per altri parametri. Come il tasso annualizzato di recidive, l’attività della malattia alla risonanza magnetica e la perdita di volume cerebrale.
Ulteriori analisi esplorative hanno dimostrato che siponimod può aiutare i pazienti a ritardare in media di oltre 4 anni l’utilizzo della sedia a rotelle. Inoltre determina un beneficio importante anche sulle funzioni cognitive. Si sono riscontrati effetti clinicamente rilevanti sulla velocità di elaborazione cognitiva valutata attraverso il Symbol Digit Modalities Test (Sdmt).
Ofatumumab – prosegue la nota – è invece la prima terapia mirata contro i linfociti B che ha dimostrato un’efficacia superiore e un profilo di sicurezza simile a teriflunomide, a oggi uno dei trattamenti di prima linea per la Sm. I due studi gemelli di fase III Asclepios I e II, su cui si basa l’approvazione Ue, hanno dimostrato una riduzione delle ricadute annuali di oltre il 50% rispetto a teriflunomide, e una riduzione del rischio relativo di progressione della disabilità a 3 mesi superiore al 30%.
Ofatumumab potrà inoltre essere autosomministrato una volta al mese direttamente a casa, quindi si candida a diventare un’opzione di trattamento di prima scelta per i pazienti con forme recidivanti di sclerosi multipla. Dopo l’approvazione Ema, che segue l’ok dell’americana Fda, si attende il via libera dell’Aifa per rendere disponibile il trattamento anche ai pazienti italiani.
