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Trattati con successo i primi tre bambini sottoposti in Italia alla terapia con cellule Car-T, grazie a una produzione automatizzata.
I tre piccoli pazienti erano affetti dalla leucemia linfoide acuta a precursori B-cellulari (Lla-Bcp), dimostratasi refrattaria a tutte le terapie convenzionali. Già due settimane dopo l’infusione, nei tre bambini si riscontra la remissione completa della malattia. Per loro i trattamenti convenzionali non avevano sortito i risultati attesi. Su uno dei tre bambini aveva addirittura fallito anche una procedura di trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche, ricorda il ministero.
I tre bambini erano trattati con le cellule geneticamente modificate prodotte dall’Officina farmaceutica dell’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma attraverso un sistema automatizzato, sviluppato nell’ambito del progetto Car-T Italia. Il progetto è promosso dal Parlamento, che ha destinato 10 milioni di euro al ministero della Salute. Per tutti e tre i bambini è ora documentata la remissione completa della malattia.
I tre piccoli pazienti sono stati inclusi nel nuovo protocollo di trattamento sperimentale e trattati con cellule che sono state geneticamente modificate, per esprimere un recettore chiamato Car (dall’inglese Chimeric Antigen Receptor) diretto verso il bersaglio tumorale Cd19.
Nei tre casi è stato possibile ottenere un numero di cellule Car-T largamente superiore alla dose necessaria per la prima fase del trattamento. Consentendo così di congelare parte delle cellule prodotte, per gli eventuali trattamenti futuri di consolidamento. Una capacità di scorta, che dimostra la fattibilità e l’efficienza del processo produttivo.
Il successo sui tre bambini “è un risultato preliminare estremamente promettente. A conferma di come la nuova piattaforma di cellule Car-T dimostri una notevole efficacia contro le forme refrattarie di Lla-Bcp, pur avendola testata soltanto al livello di dose più basso, come previsto dalla fase I di sperimentazione. Lo studio proseguirà con la valutazione di altri due livelli di dose. E con l’attivazione della fase II, nella quale si impiegherà la dose raccomandata, identificata nella fase I”.
