Ematologi, dalla ricerca grandi progressi per cura leucemie

La ricerca ha aperto nuove strade per la cura dei tumori del sangue. E’ quanto emerso dalla presentazione della sedicesima ‘Giornata nazionale per la lotta contro leucemie, linfomi e mieloma’ del 21 giugno, presentata oggi dall’Ail.

Sono state proprio le scoperte di geni associati alla malattia a favorire lo sviluppo di farmaci, gli inibitori di Jak2 di cui capostipite è ruxolitinib. Un secondo farmaco, fedratinib, è stato approvato di recente. Queste terapie – sottolinea Vannucchi – si sono dimostrate capaci di ridurre, fino a normalizzare, il volume della milza e arrivare alla regressione totale dei sintomi. La qualità di vita è migliorata grandemente e si iniziano ad avere evidenze scientifiche solide anche sull’impatto favorevole sull’allungamento della vita”.

I risultati maggiori negli ultimi 20 anni

 

“Negli ultimi 20 anni i risultati maggiori – spiega Marco Vignetti, presidente Fondazione Gimema Franco Mandelli e vice presidente nazionale di Ail – sono legati alla messa a punto di farmaci mirati, la target therapy. Sono farmaci che derivano da anni di ricerca che hanno permesso di scoprire mutazioni genetiche proprie della cellula malata che causava la malattia. Alcune cellule del sangue nell’attività di moltiplicazione fanno un errore che non viene riconosciuto in tempo ed eliminato. Questo porta alla creazione di gruppi di cellule identiche, i cloni cellulari, che provocano la malattia che solitamente è caratterizzata da una proliferazione incontrollata delle cellule”.

Individuazione della mutazione nelle leucemie

“La ricerca – sottolinea Vignetti – ha individuato la mutazione e iniziato a creare dei farmaci che colpissero solo la mutazione, risparmiando le altre cellule. Questo ha portato a grandi risultati, uno per tutti è la terapia per la leucemia mieloide cronica (Lmc). Oggi la Lmc è considerata curabile, con una buona qualità di vita e con una durata paragonabile a quella di una persona sana.

Seppur con minori risultati – aggiunge Vignetti – anche nella trombocitemia essenziale e nella policitemia vera sono stati messi a punto farmaci ‘target’. Vengono utilizzati ad esempio per ridurre le dimensioni della milza. Non sono risolutivi, ma possono essere di grande aiuto nel caso si renda necessario il trapianto allogenico. Il paziente è in condizioni nettamente migliori per poterlo affrontare”.