Sla, identificato un nuovo potenziale bersaglio terapeutico

Sla: identificato un nuovo potenziale bersaglio terapeutico da uno studio italiano

Uno studio italiano ha individuato un nuovo potenziale bersaglio terapeutico, evidenziando l’efficacia di un farmaco nel rallentare la progressione della neurodegenerazione.
La Sla è una malattia neurodegenerativa grave dell’età adulta, progressivamente invalidante che conduce alla paralisi dei muscoli volontari fino a coinvolgere anche quelli respiratori. Una parte rilevante dei pazienti affetti da Sla mostra un dispendio energetico aumentato, ovvero una condizione in cui è utilizzata più energia di quella necessaria. Questa alterazione, detta ipermetabolismo, insieme ad una diminuzione dell’indice di massa corporea è in genere correlata con una prognosi peggiore della malattia.
Il gruppo di ricerca ha dimostrato che i meccanismi molecolari alla base delle disfunzioni metaboliche correlate con la Sla possono essere normalizzati da un farmaco.

Questo approccio può contribuire a rallentare il decorso della malattia. Questa azione neuroprotettiva si è manifestata rallentando la degenerazione dei motoneuroni e della giunzione neuromuscolare e incrementando la forza muscolare. Questo importante risultato è frutto di uno studio preclinico pubblicato sulla rivista scientifica British Journal of Pharmacology.

Le parole di Ferri

“L’obiettivo che ci siamo posti è identificare nuovi potenziali approcci terapeutici promuovendo sia lo sviluppo di nuovi farmaci che l’utilizzo di farmaci già approvati, come la Trimetazidina, oggetto di questo studio. L’utilizzo di questo farmaco, che agisce come modulatore metabolico e già utilizzato nella terapia delle disfunzioni coronariche, ha permesso di normalizzare la spesa energetica in un modello preclinico, migliorando le performance motorie e prolungando in modo significativo la sopravvivenza degli animali. Questi risultati ci soddisfano, perchè hanno contribuito a disegnare uno studio clinico condotto dal gruppo di ricerca dell’Università di Queensland”.

“Siamo molto felici di aver sostenuto questo studio preclinico che ha prodotto risultati su aspetti rilevanti nell’identificare potenziali bersagli terapeutici. Consapevoli dell’urgente bisogno di terapia per le persone che combattono contro la malattia ma è necessario rispettare i tempi della ricerca. Il nostro impegno come Fondazione è di continuare ad investire nell’eccellenza della ricerca con l’obiettivo di poter ottenere ulteriori risultati utili alla sconfitta della malattia”.