Talassemia, nuova terapia riduce di oltre 30% trasfusioni di sangue

Luspatercept dona più tempo ai pazienti costretti a frequenti accessi nei centri specialistici

Cambia la qualità di vita dei pazienti con beta-talassemia trasfusione dipendente, malattia genetica del sangue che causa una grave anemia e che colpisce oltre 5mila persone in Italia. La loro esistenza è condizionata dai frequenti accessi ai centri specialistici, ogni 2-3 settimane, per soddisfare il fabbisogno trasfusionale.

La disponibilità di una nuova molecola, luspatercept, da dicembre 2021 rimborsata anche in Italia, può consentire oggi di allungare gli intervalli tra le varie sedute o di diminuire le unità di sangue da trasfondere.

All’innovazione nella cura della beta-talassemia è dedicata oggi una conferenza stampa a Roma, promossa da Celgene ora parte di Bristol Myers Squibb.

Nello studio internazionale ‘Believe’, pubblicato sul ‘New England Journal of Medicine’ e che ha coinvolto 336 pazienti affetti da talassemia trasfusione dipendente, il 70% dei pazienti trattati con luspatercept ha ottenuto una riduzione del 33% del fabbisogno trasfusionale in un qualsiasi intervallo di tempo di 12 settimane. Sono proprio questi risultati che hanno condotto all’approvazione della molecola da parte dell’agenzia regolatoria europea a giugno 2020. Si stima, anche nella pratica clinica quotidiana, una riduzione di oltre il 30% del fabbisogno trasfusionale.

Dati, questi, che si riflettono sulla qualità di vita dei pazienti con meno accessi ospedalieri, quindi più libertà e normalità. Inoltre, la nuova terapia, quando si dimostra efficace, consente di ridurre l’accumulo di ferro dovuto alle trasfusioni, che può danneggiare organi vitali come cuore, fegato e pancreas, e le possibili complicanze legate agli effetti collaterali dei farmaci ferrochelanti, assunti quotidianamente proprio per eliminare il ferro in eccesso.

“La trasfusione di sangue è la terapia d’elezione per i pazienti affetti dalle forme più gravi di beta-talassemia, malattia ematologica ereditaria, causata da un difetto di produzione delle catene globiniche, che costituiscono la struttura dell’emoglobina, la proteina responsabile del trasporto di ossigeno in tutto l’organismo – afferma GianLuca Forni, direttore Ematologia centro della Microcitemia e delle anemie congenite, ospedale Galliera di Genova, centro che ha partecipato allo studio ‘Believe’ -.

Talassemia -L’Italia è uno dei Paesi al mondo più colpiti e sono circa 3 milioni i portatori sani del difetto talassemico.

È pari al 25% la probabilità che nasca un bambino malato da due portatori sani. Si prevede un aumento dei nuovi casi nei prossimi anni”.

La vita dei pazienti con beta-talassemia trasfusione dipendente “resta ancora oggi un ‘percorso a ostacoli’ – sottolinea Forni – caratterizzato da appuntamenti ogni 2-3 settimane con il centro di cura, a cui si aggiungono le visite di controllo. Poiché il nostro organismo non è in grado di eliminare il ferro in eccesso portato dalle trasfusioni, questi pazienti sono costretti ad assumere ogni giorno una terapia ferrochelante, per evitare i danni causati dall’accumulo di ferro, che possono manifestarsi a livello cardiaco, endocrino, epatico o pancreatico”.