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Sclerosi multipla: trattamenti personalizzati liberano per anni dalla malattia, nuovi prodotti in sviluppo.
“La terapia della sclerosi multipla è migliorata negli ultimi anni grazie all’introduzione di alcuni farmaci ad azione immunosoppressiva. Dopo cladribrina, è attesa, nei prossimi 5 anni, una nuova terapia”. Dice Claudio Gasperini, coordinatore gruppo di studio Sclerosi multipla Società italiana di neurologia (Sin). Nonchè direttore Uoc Neurologia e Neurofisiologia San Camillo Forlanini di Roma.
Lo spiega intervenendo a margine dell’evento dedicato alla sclerosi multipla ‘Echo in Ms‘. Promosso da Merck Italia, che ha riunito in questi giorni i neurologi italiani a Baveno (Verbano Cusio Ossola).
“L’ultimo farmaco a nostra disposizione per la sclerosi multipla – ricorda Gasperini – è la cladribina. Una terapia personalizzata. I dati di follow-up ci mostrano una sicurezza ottimale e una efficacia che impatta sulla qualità della vita del paziente. Perché la somministrazione del farmaco è caratterizzata dal fatto che il paziente assume la terapia per 2 settimane il primo anno e lo stesso il secondo anno. Poi per 2 anni non prende niente. Il trattamento orale che il paziente fa a casa è efficace in un orizzonte di 4 anni e questo, oltre a migliorare la sua qualità della vita, riduce anche l’impatto sull’ospedale“.
“La sclerosi multipla è una patologia cronica ad alta complessità – continua il neurologo-. Le fasi della malattia possono differenziarsi nell’arco della vita del paziente. E dobbiamo assolutamente personalizzare il trattamento rispetto a quello che è il rischio di progressione della disabilità. Ma anche nei confronti delle progettualità di vita. La cladibrina, infatti, ha un meccanismo d’azione immuno-ricostituente. Questo significa che ha la capacità di sopprimere subito le cellule responsabili della patologia, i linfociti B e T. Quando, nei mesi successivi, queste cellule si ripopolano, hanno una minore memoria contro la mielina. C’è una sorta di reset“.
La patologia neurodegenerativa è di tipo autoimmune.
“Per cause non note, anche se il virus di Epstein Barr può avere un ruolo, come altre condizioni genetiche il sistema immunitario, attraverso un processo di infiammazione, altera la barriera ematoencefalica del cervello. Entrando nel sistema nervoso centrale, le componenti immunitarie attaccano la guaina mielinica, che protegge i nervi, alterandola in modo irreversibile“. Spiega nel corso dell’evento Andrea Paolillo, direttore dell’Area medica di Merck Biopharma Italia.
In base alla comprensione di questi meccanismi, “stiamo lavorando a una nuova classe di farmaci. Stiamo studiando, in particolare, un inibitore della Btk (Bruton-tirosin-chinasi). Che potrà dare risvolti interessanti per la terapia di pazienti affetti da sclerosi multipla nei prossimi 5 anni. Questa classe di farmaci ha un’azione duale perché agisce sui linfociti B, ma anche su macrofagi. Agiscono all’interno del cervello, perché superano la barriera ematoencefalica e bloccano l’infiammazione. Responsabile della progressione silente della malattia che sfugge ai controlli della risonanza magnetica. Questi farmaci possono bloccare l’azione della microglia, tessuto del sistema nervoso, che secerne le citochine che provocano i danni cronici. Entro la fine del prossimo anno avremo dei dati importanti sullo studio di fase III in corso”. Prosegue Paolillo.
