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Prima cura specifica per la leucemia mieloide cronica in Europa per pazienti adulti resistenti a Tki
La Commissione Europea (CE) ha approvato Scemblix* (asciminib) per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia (Cml-Cp Ph+, stadio cronico) leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia), precedentemente trattati con due o più inibitori della tirosin-chinasi (Tki). L’asciminib (noto anche nella letteratura scientifica come un inibitore di Stamp) è stata la prima terapia per la leucemia mieloide cronica (Lmc) approvata in Europa, che agisce mirando specificamente al sito miristoilico di Abl, fornisce un trattamento per i pazienti intolleranti e/o resistenti al terapie Tki disponibili. Lo ha annunciato in una nota Novartis, il produttore del farmaco.
Si stima che a più di 6.300 persone in Europa verrà diagnosticata la LMC ogni anno. Sebbene molti pazienti traggano beneficio dalle terapie Tki disponibili, una percentuale significativa è intollerante o resistente a queste terapie.
Le dichiarazioni dei medici
“Asciminib può contare su un meccanismo di azione innovativo. È un trattamento per la leucemia mieloide cronica che utilizza in modo specifico il sito miristoilico di Abl e si è dimostrato essere un inibitore selettivo della proteina chinasi, specifica della malattia, senza provocare i cosiddetti effetti off target che potrebbero portare, nel lungo termine, a eventi di tossicità come quelli di natura cardiovascolare e gastrointestinale – afferma Massimo Breccia, dirigente medico responsabile Uos Ematologia Policlinico Umberto I Roma – Numerosi studi hanno dimostrato il profilo di efficacia di asciminib sia nei pazienti con mutazione T315l, che conferisce resistenza alla maggior parte degli inibitori delle tirosin-chinasi, sia in quelli che non presentavano la mutazione”.
Fausto Castagnetti, Professore Associato all’Università di Bologna e all’Istituto di Ematologia di Serragnoli, aggiunge: “Grazie al suo meccanismo di azione, asciminib possiede un profilo di sicurezza particolarmente vantaggioso, come dimostrato in tutti gli studi condotti. Da sottolineare la ridotta tossicità cardiovascolare che rappresenta un aspetto molto interessante, se si considera che i pazienti con leucemia mieloide cronica muoiono, sempre più spesso, per cause non correlate alla malattia stessa. Avendo un buon profilo di tollerabilità, asciminib potrà avere un impatto positivo sulla qualità di vita delle persone che convivono con questa patologia”.
L’approvazione Ce
L’approvazione da parte della CE di asciminib – che fa seguito a un parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) dello scorso giugno e alla precedente designazione come farmaco orfano – è applicabile a tutti i 27 Stati membri dell’Unione europea, più Islanda, Norvegia e Liechtenstein.
L’approvazione si basa sui risultati dello studio registrativo di fase III Ascembl, in cui asciminib ha quasi raddoppiato il tasso di risposta molecolare maggiore (Mmr, Major Molecular Response), rispetto a bosutinib (25,5% vs 13,2%). Ha mostrato un tasso di interruzioni dovute a reazioni avverse inferiore di oltre tre volte (5,8% vs 21,1%) a 24 settimane. Ha inoltre confermato a 96 settimane dove il tasso di Mmr si è dimostrato più del doppio con asciminib rispetto a bosutinib (37.6% vs 15.8%). Il tasso di interruzioni dovute a reazioni avverse è stato del 7,7% per asciminib contro il 26,3% di bosutinib.
“L’approvazione di asciminib da parte della Commissione europea rappresenta una svolta fondamentale per i pazienti affetti da Leucemia mieloide cronica in Italia”. Lo ha dichiarato Valentino Confalone, country president Novartis Italia, aggiungendo: “Forti di un percorso di innovazione ultra ventennale in questa patologia, siamo entusiasti di poter trasformare e migliorare ancora una volta lo standard di cura per tutti quei pazienti che ne potranno beneficiare”.
Informazioni tratte da: https://www.adnkronos.com/da-commissione-ue-ok-ad-asciminib-in-leucemia-mieloide-cronica-ph_71ri4L5ipYUXnTvHDsX5KR
