Unica Radio Raccontiamo la città che cambia
Nuovi importanti dati relativi al portfolio di trattamenti di punta in ambito ematologico presentati dalla svizzera Roche. In occasione del 64° Congresso dell’American Society of Hematology a New Orleans, Luisiana (USA).
I dati riguardano il trattamento di numerose patologie del sangue. Tra cui l’emofilia A, alcune tipologie di tumori del sangue come il linfoma non-Hodgkin e il mieloma multiplo, e altre condizioni come l’emoglobinuria parossistica notturna.
Nei neonati (fino a 12 mesi) con emofilia A grave, senza inibitori del fattore VIII, i risultati ad interim dello studio di fase 3 Haven 7 dimostrano che emicizumab ha permesso di ottenere un significativo controllo del sanguinamento. Con un profilo di sicurezza favorevole. Il 77,8% dei partecipanti non ha avuto sanguinamenti che richiedessero un trattamento, e il 42,6% non ha avuto alcun sanguinamento, trattato o non trattato.
Lo studio
Lo studio è stato disegnato tenendo in considerazione quanto riportato nelle linee guida Wfh. La profilassi regolare iniziata in giovane età dovrebbe essere considerata lo standard di cura per il trattamento dell’emofilia. Gli studi hanno dimostrato che la profilassi precoce migliora gli outcomes a lungo termine, come la salute articolare, riducendo nello stesso tempo il rischio di Ich.
Emicizumab offre l’opportunità di iniziare la profilassi più agevolmente anche nei primi mesi di vita per fornire protezione ai neonati e ai bambini di nuova diagnosi, mentre la profilassi con la terapia sostitutiva del fattore VIII spesso inizia dopo il primo anno di vita per i problemi correlati all’accesso venoso.
Un secondo risultato presentato da Roche al meeting Ash riguarda nuovi dati e aggiornamenti sull’anticorpo farmaco-coniugato anti-CD79b, capostipite della sua classe, polatuzumab vedotin. I dati dello studio Polarix supportano il potenziale beneficio del farmaco in combinazione con rituxima, ciclofosfamide, doxorubicina e prednisone (R-Chp) nel migliorare gli esiti per i pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl) non trattato in precedenza.
L’Analisi Polarix
Un’analisi dello studio Polarix, anch’essa presentata al Congresso Ash, ha dimostrato che nei prossimi 10 anni polatuzumab vedotin più R-Chp ha il potenziale per ridurre del 27% rispetto a R-Chop il numero di pazienti che ricevono un trattamento di seconda linea, migliorando le possibilità di un esito positivo per un maggior numero di pazienti e una riduzione significativa dell’onere di trattamento complessivo del Dlbcl.
Sulla base dei dati registrativi dello studio Polarix, più di 50 Paesi hanno approvato polatuzumab vedotin in combinazione con R-Chp per il trattamento di pazienti adulti con Dlbcl non precedentemente trattato, tra cui la Ue, il Giappone e, più recentemente, il Canada.
Durante il summit Ash Roche ha presentato anche i dati clinici aggiornati dei suoi anticorpi bispecifici CD20xCD3.
I dati aggiornati
I risultati dell’anticorpo sperimentale bispecifico glofitamab suggeriscono che abbia il potenziale per essere il primo a essere somministrato per un periodo fisso a pazienti con Dlbcl recidivato o refrattario pesantemente pretrattati.
I dati aggiornati dell’anticorpo bispecifico mosunetuzumab hanno continuato a dimostrare un impatto clinicamente significativo nei pazienti pluritrattati con linfoma follicolare. Mosunetuzumab è approvato dalla Commissione europea come anticorpo bispecifico first-in-class. Un trattamento a durata fissa che può essere somministrato in regime ambulatoriale. Che potrebbe offrire ai pazienti la possibilità di ottenere una remissione duratura con un periodo libero dal trattamento.
Infine, sono stati presentati anche i dati relativi allo studio di fase 3 Commodore 3, condotto in Cina. I quali dimostrano che crovalimab è efficace e ben tollerato nelle persone con emoglobinuria parossistica notturna.
Lo studio ha soddisfatto i suoi endpoint co-primari di efficacia (evitamento delle trasfusioni-Et e controllo dell’emolisi). Inoltre, i soggetti con Epn che non erano stati trattati in precedenza con inibitori del complemento, che avevano ricevuto iniezioni sottocutanee di crovalimab ogni 4 settimane hanno raggiunto il controllo della malattia.
